Trung tâm công nghệ sinh học Thành Phố Hồ Chí Minh

Vài năm trước, sự ra đời của công nghệ CRISPR là một bước đột phá lớn trong thế giới khoa học. Được phát triển từ một dẫn xuất của hệ thống miễn dịch của vi khuẩn, CRISPR cho phép cắt các sợi đôi của nucleotide trong DNA. Điều này giúp có thể sửa đổi cụ thể một gen mục tiêu trong tế bào thực vật, động vật và người. Cuối cùng, CRISPR đã trở thành một phương pháp được ưa chuộng trong quá trình tìm kiếm phương pháp điều trị các bệnh mắc phải hoặc di truyền.

Gần đây, Giáo sư Frédéric Veyrier tại Viện nghiên cứu khoa học quốc gia (INRS) và nhóm của ông đã phát triển một công cụ di truyền mới dựa trên một họ enzyme đặc hiệu gọi là Ssn, cho phép tạo ra các vết cắt có mục tiêu chỉ trong DNA mạch đơn. Kết quả nghiên cứu được công bố trên tạp chí Nature Communications được xem là bước đột phá lớn, giup làm sáng tỏ một cơ chế di truyền quan trọng có thể cách mạng hóa vô số ứng dụng công nghệ sinh học.

DNA mạch đơn ít phổ biến hơn DNA mạch kép. Nó thường được tìm thấy trong một số loại vi-rút và đóng vai trò quan trọng trong một số quá trình sinh học, chẳng hạn như sao chép hoặc sửa chữa tế bào. DNA mạch đơn cũng được sử dụng trong nhiều công nghệ (giải trình tự, chỉnh sửa gen, chẩn đoán phân tử, công nghệ nano).

Cho đến nay, chưa có  enzyme cắt DNA nào được mô tả là chỉ nhắm vào trình tự DNA mạch đơn, điều này tạo nên rào cản đối với sự phát triển của các công nghệ dựa trên loại DNA này.

Hiện nay, lần đầu tiên trong phòng thí nghiệm, nhóm của Giáo sư Veyrier đã xác định được một họ enzyme có khả năng cắt một trình tự cụ thể trong DNA mạch đơn: họ endonuclease Ssn.

Để đạt được điều này, nhóm nghiên cứu tại Trung tâm nghiên cứu công nghệ sinh học Armand-Frappier Santé của INRS, lần đầu tiên đã mô tả một họ enzyme cắt DNA mới thuộc siêu họ GIY-YIG có tên là Ssn. Cụ thể hơn, các nhà nghiên cứu tập trung vào một trong những enzyme này trong vi khuẩn Neisseria meningitidis, còn được gọi là meningococcus. Enzyme được nhắm đến trong nghiên cứu này rất quan trọng đối với quá trình trao đổi và thay đổi vật liệu di truyền, ảnh hưởng đến quá trình tiến hóa. "Khi nghiên cứu, chúng tôi phát hiện ra rằng nó nhận biết một trình tự cụ thể được tìm thấy trong nhiều trường hợp trong bộ gen và giữ vai trò quan trọng trong quá trình chuyển nạp tự nhiên của vi khuẩn. Tương tác này ảnh hưởng trực tiếp đến động lực của bộ gen vi khuẩn", Giáo sư Veyrier, một chuyên gia về vi khuẩn học và tiến hóa bộ gen, giải thích.

Ngoài khám phá cơ bản này, các nhà nghiên cứu tại INRS còn xác định được hàng ngàn enzyme tương tự khác. "Chúng tôi đã chứng minh rằng chúng có khả năng nhận biết và cắt cụ thể chuỗi DNA mạch đơn của chính chúng. Do đó, có hàng ngàn enzyme có đặc tính này với tính đặc hiệu riêng của chúng", Alex Rivera-Millot, nghiên cứu sinh sau tiến sĩ trong nhóm của Giáo sư Veyrier và là đồng tác giả đầu tiên của nghiên cứu, cho biết thêm.

Những kết quả này có ý nghĩa quan trọng và giúp mở đường cho nhiều ứng dụng mới trong sinh học và y học. Mặt khac, việc hiểu cơ chế này có thể giúp kiểm soát tốt hơn vi khuẩn đang được đề cập và các bệnh nhiễm trùng liên quan.

Ngoài ra, việc phát hiện ra các enzyme đặc hiệu với DNA mạch đơn còn giúp phát triển các công cụ thao tác di truyền chính xác và hiệu quả hơn. Cụ thể là có thể cải thiện các phương pháp chỉnh sửa gen, phát hiện DNA và chẩn đoán phân tử. Các enzyme này cũng có thể được sử dụng để phát hiện và thao tác DNA trong nhiều ứng dụng y tế và công nghiệp, chẳng hạn như phát hiện tác nhân gây bệnh hoặc thao tác di truyền cho mục đích y tế và điều trị. Tất cả những con đường này đều có triển vọng đáng kể trong việc giải quyết nhiều vấn đề sức khỏe.